9月11日，美国Fortress Biotech旗下控股公司Checkpoint Therapeutics表示，美国FDA已授予公司在研第三代EGFR抑制剂CK-101（也称为RX518）用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的孤儿药资格认定。
CK-101目前处在临床1/2期试验临床1期部分的剂量递增研究阶段。该项研究的临床1期部分用于评估剂量递增的CK‐101用于治疗晚期实体瘤患者的安全性和耐受性，以获得最大耐受剂量并获得临床2期研究部分的可推荐剂量。临床2期研究部分则是用于评估CK-101治疗EGFR-T790M突变阳性非小细胞肺癌患者的安全有效性。
Checkpoint Therapeutics公司总裁及首席执行官James F. Oliviero表示：“收获孤儿药认定是CK-101开发的里程碑事件，将可以支持该药之后用于EGFR突变阳性NSCLC治疗的临床开发进程。这次FDA授予CK-101孤儿药地位是基于已经发表的CK-101的美国化合物专利，获得孤儿药资格将可以得到专利之外额外的市场独占期。”
美国FDA孤儿药资格认定旨在给予那些对美国患者人数低于20万的罕见疾病的治疗、诊断或预防具有临床疗效的东盟体育 或生物制品的一项优惠政策。孤儿药政策对制药企业的激励表现在：孤儿药资格可以让东盟体育 申请者获得各种开发激励，包括合格临床测试税收抵免；对获得孤儿药资格的处方药来说，其上市申请不受处方药申请者付费法案 (PDUFA) 费用限制；孤儿药资格将可以获得专利保护期之外7年之久的市场独占期。
CK-101是一款口服的第三代EGFR选择性共价抑制剂。2015年3月Checkpoint Therapeutics与NeuPharma达成协议获得后者该东盟体育 除了某些亚洲国家地区之外的全球开发和商业化独家许可。2016年8月，FDA接受该东盟体育 的IND申请并在2016年9月份开始了临床1/2期研究首位入组患者的给药。
CK-101被计划开发的适应症包括作为EGFR T790M突变NSCLC患者的二线疗法，NSCLC患者EGFR L858R及del 19突变患者的一线疗法。除此之外，临床前研究也显示CK-101具有与免疫检查点抑制剂（PD-1或PD-L1）、cMET抑制剂、MEK抑制剂联合应用的治疗潜力。